În căutarea unui „set de valori paneuropene”; cerere pentru EQ-5D-3L | BMC Metodologia cercetării medicale
Acest studiu a comparat caracteristicile metodologice, procedurale și analitice ale celor douăsprezece studii de evaluare EQ-5D-3L TTO. Au existat diferențe în ceea ce privește dimensiunea eșantionului, numărul de stări de sănătate evaluate și criteriile de excludere. Toate, cu excepția studiilor de evaluare maghiare și românești, s-au bazat pe protocolul MVH. Toate studiile au folosit modelul aditiv cu 10 parametri, care ține cont de nivelurile 2 și 3 pentru fiecare dimensiune, cu excepția studiului sloven care a folosit o abordare a modelului constrâns cu 6 parametri care a presupus severitatea relativă a nivelului 2, „probleme moderate”, fiind asemănătoare în toate domeniile. dimensiuni. Această metodă a fost utilizată în setul de valori din Slovenia din cauza preocupărilor legate de dimensiunea relativ mică a eșantionului și de numărul limitat de stări de sănătate evaluate. Mai mult, în studiile poloneze, olandeze și italiene, traducerile alese pentru a descrie nivelurile de severitate ale stărilor de sănătate pot diferi de alte seturi de valori. De exemplu, în setul de valori poloneze; nivelul de mobilitate 3 „limitat la pat”, implică imobilizare la pat, prin urmare, valorile poloneze pot fi mai mici pentru stările de sănătate care au inclus nivelul de mobilitate 3. Cu toate acestea, aceste diferențe în tehnicile și metodologiile de evaluare nu ne-au împiedicat să punem în comun valorile de utilitate pe care fiecare țară le folosește pentru ETS-ul său respectiv. Pe baza coeficienților publicati, am putut simula un set de date pe care am putut estima setul de valori „paneuropene”. Coeficienții rezultați pot fi aplicați atunci când lipsesc valorile naționale. Setul de valori paneuropean ar fi, de asemenea, o alegere optimă atunci când deciziile trebuie să țină cont de o perspectivă europeană, de exemplu, pentru deciziile de rambursare la nivel european. Acest lucru contribuie la armonizarea între țări a măsurilor de rezultat pentru evaluările economice [31].
Deoarece acest studiu își propune să ofere o modalitate de standardizare a evaluărilor multi-țari prin combinarea ratelor de evaluare din diferite țări dintr-o anumită regiune (de exemplu, Europa), un factor evident de luat în considerare este dimensiunea variată a populației diferitelor țări europene incluse în acest studiu. analiză. Pentru a ține seama de diferențele în dimensiunea populației, am aplicat ponderi pentru dimensiunea populației, ajustate pentru gruparea la nivel de țară. Am constatat că includerea acestor ponderi privind dimensiunea populației complică modelarea. Acest lucru poate fi legat de coeficienții setului de valori german, despre care se știe că are cele mai mari valori și este ponderat cu cea mai mare dimensiune a populației. [9, 32]. Prin urmare, această ponderare introduce o variație considerabilă, deși nu este clar dacă aceste valori ridicate reprezintă într-adevăr valori mai mari ale populației germane sau dacă valorile ridicate sunt un artefact al tehnicii de eșantionare utilizată în studiu. Într-adevăr, la restabilirea valorilor noului EQ-5D-5L, un deceniu mai târziu, valorile germane au converjat cu alte valori din seturile de valori europene, sugerând că prima încercare cu EQ-5D-3L a avut probleme metodologice. [33].
Având în vedere raționamentul de mai sus, aplicarea ponderilor mărimii populației în studiul nostru ar trebui privită ca un exemplu ilustrativ. Când vine vorba de ponderea seturilor de valori ale diferitelor țări, alți factori precum factorii socio-demografici, societali, religioși, economici și lingvistici pot fi incluși ca ponderi, deoarece aceștia pot explica în continuare diferențele dintre țări. [34]. O tehnică flexibilă de modelare care poate încorpora cu ușurință aceste ponderi ar fi utilă pentru a ghida alegerea modelului OLS pentru a prezice valoarea setată paneuropeană pentru EQ-5D-3L. Cu toate acestea, având în vedere micile modificări ale coeficienților, așa cum se constată în acest studiu, merită să ne gândim dacă încorporarea ponderilor pentru variabilele contextuale crește validitatea sau mai degrabă complică interpretările. Prin urmare, aplicarea ponderilor în analize și interpretarea lor poate trebui tratată cu prudență.
Am folosit EQ-5D-3L ca exemplu ilustrativ în exercițiul de estimare a unui set de valori paneuropene datorită aplicării sale pe scară largă în Europa. Aceeași metodologie poate fi aplicată pentru noua versiune cu cinci niveluri 5 a EQ-5D sau cu orice alt chestionar utilitar care utilizează tehnici de analiză de regresie pentru a estima un set de valori.
Diverse studii anterioare au comparat diferite evaluări EQ-5D cu scopul de a unifica datele EQ-5D și de a genera ponderi de preferință pentru populațiile generale regionale. Greiner şi colab. au fost unul dintre primii care au calculat ponderi europene folosind date EQ-5D – Visual Analogue Scale (VAS) din 11 țări europene [35]. Datele de schimb temporal sunt preferate în detrimentul datelor VAS, deoarece această metodă de evaluare le cere respondenților să facă un compromis între timpul atribuibil și HRQOL, similar modului în care poate fi interpretat un QALY. Olsen şi colab. a comparat, de asemenea, evaluările schimburilor de timp în patru țări occidentale și trei țări non-occidentale. Ei au ajuns la concluzia că între cele patru țări europene există o variație mai mică decât între seturile de valori ale seturilor de valori occidentale și non-occidentale. [36]. Un alt studiu a comparat trei evaluări EQ-5D în țările Europei Centrale și de Est și a estimat în continuare o normă de populație pentru această regiune [37]. Prin urmare, aceste studii sugerează că un set de valori agregate care descriu valorile medii europene ale stării de sănătate ar putea fi într-adevăr o cale fezabilă și sensibilă pentru cercetarea economiei sănătății.
Unele puncte tari și limitări merită luate în considerare: în ciuda diferențelor dintre studiile de evaluare incluse, prezentăm o abordare flexibilă folosind coeficienți publicati, care pot găzdui mai multe seturi de valori pe măsură ce acestea devin disponibile. Este o abordare pragmatică care sugerează că coeficienții studiilor de evaluare publicate existente ar putea fi combinați pentru a genera preferințe privind starea sănătății pentru o anumită regiune, fie că este aceasta Europa sau orice altă zonă geografică sau un subset de țări.
Se poate spune că un punct de plecare pentru a obține un set de valori agregate ar trebui să fie datele brute din studiul național de evaluare al fiecărei țări. [14]. Cu toate acestea, principalul dezavantaj al acestei abordări este că colectarea datelor pentru acest studiu a depins de dorința autorilor și a institutelor de a împărtăși datele. În plus, partajarea datelor ar putea fi limitată de constrângerile impuse de consimțământul informat, deoarece datele sunt utilizate în scopuri diferite, așa cum este descris în consimțământul informat, iar datele sunt transferate altor persoane decât echipa de căutare de origine, ceea ce poate iniția o încălcare a confidențialității. .
În acest studiu, am aplicat și comparat regresia OLS, regresia gamma și FMM pentru a se potrivi cel mai bine cu datele saturate reunite. Prezentăm setul de valori pan-europene folosind MOL care a fost cea mai pragmatică alegere bazată pe bunătatea potrivirii, eroarea de predicție și convergența modelului. Chiar dacă modelul FMM are performanțe puțin mai bune decât modelul OLS bazat pe criteriile de probabilitate penalizată (AIC), modelul nu a atins convergența după aplicarea ponderilor populației. Prin urmare, sunt necesare cercetări suplimentare asupra tehnicilor analitice avansate pentru a testa diferite specificații de model folosind FMM, care depășesc scopul acestei lucrări. Cercetări viitoare pentru a testa diferite ipoteze, de exemplu, că probabilitatea de apartenență la un anumit grup (clasă) ar putea fi, de asemenea, testată în consecință.
Am inclus o analiză de sensibilitate cu adăugarea termenilor de interacțiune identificați din studiile de evaluare existente la modelul OLS. Diferiți termeni de interacțiune sunt utilizați în unele dintre studiile mai vechi de evaluare EQ-5D-3L, cum ar fi N3, I2, I32D1 Cu toate acestea, nu se recomandă includerea unor astfel de termeni de interacțiune în modelele studiilor recente de evaluare, deoarece aceștia pot crește erorile de predicție [38]. În plus, utilizarea termenului de interacțiune D1 a fost puternic criticată, deoarece poate complica modelul [39].
Regatul Unit nu mai face parte din Uniunea Europeană (UE). De asemenea, implică faptul că Regatul Unit nu mai face parte din reglementarea produselor terapeutice, intervențiile și evaluările eficacității acestora în Spațiul Economic European. Prin urmare, ținând cont de Brexit, am reluat modelul OLS ca analiză de scenariu, excluzând setul de valori din Regatul Unit. Setul rezultat de valori pan-UE poate fi utilizat pentru evaluările economice ale medicamentelor în contextul UE (a se vedea fișierul suplimentar: Tabelul 7).
O limitare a acestui studiu este că eșantioanele incluse în fiecare set de evaluare nu au fost pe deplin reprezentative pentru populația generală a țării corespunzătoare. [35]. Deoarece unele dintre seturile de valori sunt destul de vechi, este, de asemenea, discutabil dacă aceste seturi de valori sunt încă reprezentative pentru valorile populației generale, deoarece structura populației din țările respective s-a schimbat de-a lungul anilor. În plus, diferențele societale, cum ar fi statutul educațional, cultura, normele, bogăția și, pe de altă parte, diferențele metodologice, cum ar fi metodele de obținere, modelarea și calitatea datelor, pot fi influențat evaluările stării de sănătate în fiecare țară. Am identificat că fiecare studiu de evaluare avea caracteristicile sale unice, propriul cadru metodologic și motivele includerilor/excluderilor. De asemenea, recunoaștem că calitatea unor seturi de valori poate fi discutabilă. De exemplu, există inconsecvențe în setul de valori portugheze în care valoarea sănătății de 33.331 (-0,536) este mai mică decât valoarea de 33.333 (-0,496). O abordare pentru a lua în considerare aceste diferențe ar fi obținerea unui scor de calitate și ajustarea suplimentară a analizelor în consecință. Cu toate acestea, obiectăm la această abordare deoarece diferențele identificate între studii ar putea fi mai des proprietăți care reprezintă doar înțelegerea profundă a preferințelor țării respective, mai degrabă decât diferențe de calitate.